原发性线粒体肌病的治疗:REN001获得FDA孤儿药敬称

2021-12-20 02:33 来源:汕头

Reneo Pharmaceuticals今天日前,美国药品毒药品监督管理局(FDA)已颁发该公司的主要候选毒药物REN001疗法原发性磷酸化肌病(PMM)的孤儿毒药美誉。该公司还日前了最近顺利进行的针对PMM高血压的REN001临床科学研究的尽力结果。

REN001是一款选择性PPARδ激动剂,可疗法包括PMM在内的病症肌病。PMM是磷酸化蛋白质突变所致的致使哮喘,PMM高血压的肌肉功能通常都会下降,对日常功能归因于不利阻碍,并且高血压年限都会缩短。目前已确定FDA批准的用于疗法PMM的毒药物。

Reneo Pharmaceuticals主管CEONiall O’Donnell耶鲁大学说:“身患磷酸化原发性肌病的高血压的贫困受到很多方面的阻碍”。Reneo对身患磷酸化蛋白质缺陷和肌哮喘的PMM高血压顺利进行了为期12周的动物模型(REN001科学研究)。高血压每天低剂量一次REN001,大多数高血压选择积极参与另外的36周新开标签延伸科学研究。REN001科学研究考察了沿途测试和一些症状问卷的结果,该科学研究的人身相容性数据确实,REN001在PMM高血压中是人身安全的且耐受性良好。

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